首个HER2药物诞生，Enhertu新适应症再获FDA批准
30008月底，FDA加快批准第一三共Enhertu(fam-trastuzumabderuxtecan-nxki，DS-8201)新适应症用于以前接受过系统治疗的不能切除或转移性疾病HER突变阳性成人非小细胞肺癌(NSCLC)患者。这是FDA批准的第一个用于HER2突变阳性非小细胞肺癌药物。
FDA同时批准了LifeTechnologies公司的Oncomine Dx(组织)试剂盒和GuardantHealth公司的Guardant360 CDx(血浆)试剂盒Enhertu上市的配套诊断工具。血浆样本中未发现突变的，应检测肿瘤组织。
FDA本批准主要基于多中心、随机、双盲、剂量优化DESTINY-Lung研究结果02。既往接受系统治疗后疾病进展不可切除或转移HER2突变状非小细胞肺癌，通过肿瘤标本检测确认存在HER2(ERBB2)突变，每3周接受一次静脉注射Enhertu5.4mg/kg直到不耐受的毒性或疾病进展。
52例中位年龄为58岁(30-78岁)，69%为女性；79%是亚洲人，12%是白人，10%是其他种族。主要终点是RECISTv1.1标准评估的ORR以及响应持续时间(DOR)。结果显示，已确认ORR为58%(95%CI:43,71)，中位DOR为8.7个月(95%CI:7.1.不可评估)。
在安全方面，最常见的(≥20%)不良反应包括实验室指标异常、恶心、白细胞计数、血红蛋白、中性粒细胞计数、淋巴细胞计数、血小板计数、白蛋白、冬季氨酸转氨酶、丙氨酸转氨酶、疲劳、便秘、食欲下降、呕吐、碱性磷酸酶增加、脱发。Enhertu药品标签包括方框警告，告知间质性肺病和胚胎-胎儿毒性的风险。
8月5日，FDA刚刚通过实时肿瘤学评审(RTOR)和奥比斯计划(ProjectOrbis)提前四个月批准Enhertu用于无法切除或转移的治疗HER2低表达(HER2-low)乳腺癌患者首次获批。HER2低表达乳腺癌亚型患者的治疗，是新定义的HER阴性乳腺癌亚型。
